A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram, na segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), uma decisão solicitada pela própria empresa. O registro condicional permite o uso temporário ou a comercialização de produtos no Brasil e foi oficialmente publicado no Diário Oficial da União.
A Anvisa tomou essa medida após concluir que as informações fornecidas pela fabricante sobre o Elevidys não atendem aos critérios regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional no país.
A agência também destacou que o cancelamento do registro não isenta a empresa da responsabilidade de continuar monitorando os pacientes que foram tratados com o medicamento em estudos clínicos, incluindo aqueles que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Elevidys é destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa deterioração progressiva da musculatura, resultando em perda de massa muscular e fraqueza devido à produção inadequada da distrofina, uma proteína essencial para a função muscular.
O medicamento recebeu o registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, e com a exigência de que a Roche entregasse dados adicionais sobre a eficácia e a segurança de seu uso.
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a venda do produto no Brasil, aguardando novos estudos e informações da Roche para reavaliar os benefícios da medicação. Essa decisão foi motivada por relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes que usaram o medicamento nos Estados Unidos.
No mês de junho, durante uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, foram levantados graves alertas sobre a segurança do produto. Desde a suspensão, a Anvisa enviou diversas exigências formais à Roche, incluindo a apresentação de dados consolidados sobre a segurança do medicamento, com ênfase na insuficiência hepática aguda.
A Anvisa informou que, nesse período, a Roche forneceu informações complementares e manteve um diálogo contínuo com a agência em relação às obrigações regulatórias do registro condicional.
Em um comunicado, a Roche reafirmou seu compromisso com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências requeridas. Ambas as partes reafirmaram sua dedicação à saúde da população e a decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no que se refere a terapias avançadas para doenças graves e raras.
Além disso, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de um novo medicamento para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate), cujos estudos clínicos mostraram eficácia em retardar a progressão da doença.
